Найдорожчий у світі препарат — Soliris (екулізумаб, Alexion Pharmaceuticals), перший і єдиний у США препарат для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії, коштує 409,5 тис.
Препарат "Золгенсма" включений до Книги рекордів Гіннесса як найдорожчих ліків у світі. Вартість одного уколу складає близько 160 мільйонів карбованців.
Укол за 150 мільйонів Наприкінці 2021 року у Росії схвалено препарат «Золгенсма» виробництва компанії AveXis (група Novartis). Він відрізняється від «Спінрази» та «Рисдипламу» тим, що достатньо лише однієї ін'єкції у вену. Він доставляє потрібний ген у клітину за допомогою спеціального вірус-вектора та виліковує дитину.
Вона семноген абепарвівек – перший лікарський препарат для генної терапії спинальної м'язової атрофії. Був розроблений компанією AveXis, яку потім придбала Novartis, перетворивши на свій підрозділ Novartis Gene Therapies. Торгове найменування ліків – Zolgensma (Золгенсма).